市場規模
ニーマン・ピック病C型の7大市場は、2024年から2034年の間に年平均成長率16.9%で成長すると予測されています。
IMARCの最新レポート「Niemann-Pick病C型市場：疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2024年～2034年」では、Niemann-Pick病C型市場を総合的に分析しています。Niemann-Pick病C型（NPC）は、主に細胞内のコレステロールやその他の脂質の代謝能力に影響を与えるまれな進行性の遺伝性疾患を指します。ライソゾーム蓄積症というより広いカテゴリーに分類されます。この病気の症状は乳児期、小児期、あるいは成人期に現れることがあり、診断や管理が複雑になります。初期症状には、運動発達の遅れ、嚥下困難、肝臓や脾臓の肥大などがあります。病気が進行すると、認知障害、筋肉のこわばり、協調運動の喪失などが起こることもあります。これらの症状は、脳、肝臓、肺など、さまざまな器官のリソソーム内に脂質が蓄積し、機能障害を引き起こすことによって生じます。NPCの診断は、その症状が多様であることや、他のさまざまな疾患と症状が似ていることから、困難を伴うことがよくあります。医療従事者は、臨床評価、神経学的評価、画像診断、遺伝子検査を実施して、診断を確定することがあります。
NPC1遺伝子およびNPC2遺伝子における突然変異の症例が増加しており、その結果、細胞内脂質輸送が損なわれ、コレステロールやスフィンゴ糖脂質などの脂質がさまざまな臓器に蓄積されることが、主にニーマン・ピック病C型の市場を牽引しています。これに加えて、発作治療薬や移動補助器具などの補助的治療の利用が拡大しており、この疾患に苦しむ人々の生活の質を向上させることを目的としていることも、市場に明るい見通しをもたらしています。さらに、ミグロスタット（miglustat）の広範な採用も、脂質の合成を妨げ、疾患の進行を遅らせることを目的とした基質減少療法であり、市場の成長をさらに後押ししています。これとは別に、物理療法、言語療法、作業療法の利用が増加していることも、筋肉の緊張を和らげ、発話の質を改善し、細かい運動能力を促進する上で役立つため、成長を促すもう一つの重要な要因となっています。さらに、細胞からコレステロール蓄積物の除去を促進し、正常な細胞環境を回復させるシクロデキストリンベースの治療法の適用が拡大していることも、市場成長を後押ししています。さらに、遺伝子治療の人気が高まっていることも、予測期間中のニーマン・ピック病C型の市場を牽引すると見込まれています。遺伝子治療は、疾患の根底にある欠陥遺伝子に対処または修正するために、有効な遺伝子配列を細胞に導入する最先端の方法です。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU5（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス、英国）、日本におけるニーマン・ピック病C型の市場を徹底的に分析しています。これには、治療慣行、市場内、パイプラインの薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場にわたる市場実績、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートは、7つの主要市場にわたる現在の患者数と将来の患者数も提供しています。この報告書によると、米国はニーマン・ピック病C型の患者数が最も多く、またその治療薬市場も最大となっています。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなども報告書に記載されています。本報告書は、メーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタント、そしてニーマン・ピック病C型市場に何らかの利害関係を有する方、または何らかの形で同市場への参入を計画されている方にとって必読の報告書です。
調査期間
ベース年：2023年
歴史的期間：2018年～2023年
市場予測：2024年～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国の分析内容
歴史的、現在の、および将来の疫学シナリオ
歴史的、現在の、および将来のニーマン・ピック病C型の市場実績
市場における各種治療カテゴリーの過去、現在、将来の実績
ニーマン・ピック病C型市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、ニーマン・ピック病C型の現在販売されている薬剤および後期開発段階にある薬剤の詳細な分析も提供しています。
市場で販売されている薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にあるパイプライン薬剤
薬剤の概要
作用機序
規制当局による審査状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場予測
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ニーマン・ピック病C型 – イントロダクション
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.4 市場概要（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.5 競合情報
5 ニーマン・ピック病C型 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 ニーマン・ピック病C型 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.2.2 疫学予測（2024年～2034年
7.2.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.2.4 性別疫学（2018年～2034年
7.2.5 診断例（2018年～2034年
7.2.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.3.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.3.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.3.4 性別による疫学（2018年～2034年）
7.3.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.3.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.4.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.4.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.4.5 診断例（2018年～2034年）
7.4.6 患者数/治療例数（2018年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.5.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.5.4 性別による疫学（2018年～2034年）
7.5.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.5.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.6.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.6.5 診断例（2018年～2034年）
7.6.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.7.4 性別による疫学（2018～2034年）
7.7.5 診断された症例（2018～2034年）
7.7.6 患者数/治療された症例（2018～2034年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018～2023年）
7.8.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.8.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.8.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.8.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.8.6 患者数/治療例数（2018年～2034年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.9.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.9.4 性別ごとの疫学（2018年～2034年）
7.9.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.9.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
8 ニーマン・ピック病C型 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ニーマン・ピック病C型 – 未充足ニーズ
10 ニーマン・ピック病C型 – 治療の主要評価項目
11 ニーマン・ピック病C型 – 上市製品
11.1 トップ7市場におけるニーマン・ピック病C型治療薬の一覧
11.1.1 Zavesca（ミグルスタット） – アクトリオン・ファーマシューティカルズ
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
…
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