市場規模
ニーマン・ピック病A型の7大市場は、2024年から2034年の間に年平均成長率4.31%で成長すると予測されています。
ニーマン・ピック病A型の市場は、IMARCの最新レポート「ニーマン・ピック病A型市場：疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、2024年から2034年の予測」で包括的に分析されている。ニーマン・ピック病A型（NPDA）は、スフィンゴミエリンと呼ばれる脂質を適切に代謝できないという特徴を持つ、まれで重度の遺伝性疾患である。これにより、主に肝臓、脾臓、脳などのさまざまな器官に脂質が蓄積されます。NPDAは常染色体劣性遺伝疾患であり、症状が現れるには原因遺伝子の両コピーが変異している必要があります。この病気にかかった乳児は、通常、生後数か月の間に症状が現れます。肝臓や脾臓の進行性の肥大、摂食困難、発育不全、発達遅延などの症状が現れます。また、筋緊張の低下（低緊張）や過剰な驚愕反応など、さまざまな神経症状が障害の進行に伴って明らかになります。NPDAは急速かつ深刻な経過をたどり、しばしば重度の神経機能障害と寿命の短縮をもたらします。この病気の診断には、臨床評価、画像診断、血液および組織サンプルの生化学検査を組み合わせた検査が必要です。
SMPD1遺伝子に影響を与える遺伝子変異の発生率が上昇しており、この変異は、主に肝臓、脾臓、脳など、さまざまな器官におけるスフィンゴミエリンの有害な蓄積につながる可能性があります。これが、主にニーマン・ピック病A型の市場を牽引しています。これに加えて、酵素補充療法や基質減少療法など、症状の管理や進行の抑制に有効な治療介入の利用が拡大していることも、市場に明るい見通しをもたらしています。さらに、呼吸補助、栄養サポート、発作管理などの支持療法の広範な採用が、市場の成長をさらに後押ししています。これらの措置は、NPDAに苦しむ人々の症状の改善、生活の質の向上、生存率の延長に役立ちます。これとは別に、バイオマーカーの特定や遺伝子スクリーニングなどの先進技術の利用が増加していることも、早期診断と適時介入に役立つため、市場の成長を促すもう一つの重要な要因となっています。さらに、この疾患の治療に用いられる低分子阻害剤など、新たな治療法の発見を目的とした研究開発活動も活発化しており、市場の成長を後押ししています。さらに、疾患の原因となる異常な遺伝子を置き換えたり修正したりするために機能遺伝子を導入する遺伝子治療の適用が増加しており、予測期間中にニーマン・ピック病A型の市場を牽引すると予測されています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU5（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス、英国）、日本におけるニーマン・ピック病A型の市場を徹底的に分析しています。これには、治療慣行、市場内、パイプラインの薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場にわたる市場パフォーマンス、主要企業とその薬剤の市場パフォーマンスなどが含まれます。また、このレポートは、7つの主要市場にわたる現在の患者数と将来の患者数も提供しています。この報告書によると、米国はニーマン・ピック病A型の患者数が最も多く、またその治療薬市場も最大となっています。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなども報告書に記載されています。本報告書は、メーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタント、そしてニーマン・ピック病A型市場に何らかの利害関係を有する方、または何らかの形で同市場への参入を計画している方にとって必読の報告書です。
調査期間
ベース年：2023年
歴史的期間：2018年～2023年
市場予測：2024年～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国の分析内容
歴史的、現在の、および将来の疫学シナリオ
歴史的、現在の、および将来のニーマン・ピック病A型の市場実績
市場における各種治療カテゴリーの過去、現在、将来の実績
ニーマン・ピック病A型市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、ニーマン・ピック病A型市場で現在販売されている薬剤と後期開発段階にある薬剤についても詳細な分析を行っています。
市場で販売されている薬剤
薬剤概要
作用機序
規制当局による審査状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発パイプライン薬剤
薬剤の概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場予測
2.4.1 ボトムアップ・アプローチ
2.4.2 トップダウン・アプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ニーマン・ピック病A型 – イントロダクション
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.4 市場概要（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.5 競合情報
5 ニーマン・ピック病A型 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 ニーマン・ピック病A型 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.2.2 疫学予測（2024年～2034年
7.2.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.2.4 性別疫学（2018年～2034年
7.2.5 診断例（2018年～2034年
7.2.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.3.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.3.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.3.4 性別による疫学（2018年～2034年）
7.3.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.3.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.4.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.4.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.4.5 診断例（2018年～2034年）
7.4.6 患者数/治療例数（2018年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.5.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.5.4 性別による疫学（2018年～2034年）
7.5.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.5.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.6.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.6.5 診断例（2018年～2034年）
7.6.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.7.4 性別による疫学（2018～2034年）
7.7.5 診断された症例（2018～2034年）
7.7.6 患者数/治療された症例（2018～2034年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018～2023年）
7.8.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.8.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.8.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.8.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.8.6 患者数/治療例数（2018年～2034年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.9.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.9.4 性別ごとの疫学（2018年～2034年）
7.9.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.9.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
8 ニーマン・ピック病A型 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ニーマン・ピック病A型 – 未充足ニーズ
10 ニーマン・ピック病A型 – 治療の主要評価項目
11 ニーマン・ピック病A型 – 販売製品
11.1 トップ7市場におけるニーマン・ピック病A型治療薬の一覧
11.1.1 薬剤名 – 企業名
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
…
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