市場規模
マンノシダーゼ欠損症の7大市場は、2024年から2034年の間に年平均成長率11.72%で成長すると予測されています。
マンノシダーゼ欠損症市場は、IMARCの最新レポート「マンノシダーゼ欠損症市場：疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2024年～2034年」で包括的に分析されている。マンノシダーゼ欠損症はマンノシドーシスとも呼ばれ、酵素α-D-マンノシダーゼの欠損を特徴とするまれな遺伝性代謝障害のグループを包括しています。この酵素は、細胞内でマンノース含有オリゴ糖と呼ばれる複合糖質の分解に不可欠な役割を果たしています。この酵素の欠損により、分解されない物質が蓄積し、細胞機能不全やさまざまな臓器への影響を引き起こします。これらの疾患の症状は多岐にわたりますが、発育遅延、知的障害、骨格異常、顔面の粗雑などがよく見られます。マンノシダーゼ欠損症に苦しむ患者は、運動機能障害、筋力低下、聴覚や視覚の問題、認知機能の低下などを経験することもあります。その他の症状には、再発性の感染症、肝臓や脾臓の肥大、行動の変化などが挙げられます。これらの症状の診断には、臨床評価、遺伝子検査、生化学的評価が実施されます。血液やその他の様々な組織におけるα-D-マンノシダーゼ活性のレベルを測定することで、欠損の確認に役立ちます。分子遺伝学的検査は、症状の原因となる特定の遺伝子変異の特定に役立ちます。
マンノシダーゼ酵素の生産に関わる遺伝子、主に MAN2B1 遺伝子および MANBA 遺伝子における突然変異の増加が、マンノシダーゼ欠損症市場を主に牽引しています。これに加えて、運動能力の向上、移動性の改善、患者の生活の質の全体的な最適化に役立つことから、理学療法や作業療法などの補助的措置の利用が増加していることも、市場に明るい見通しをもたらしています。さらに、酵素補充療法、基質低減アプローチ、分子シャペロン治療などを含む効果的な治療介入の広範な採用が、市場の成長をさらに後押ししています。これらの治療法は、酵素欠乏を改善し、疾患の症状を緩和することを目的としており、より良い治療結果をもたらします。これとは別に、意識の高まりや、ハイスループットシーケンシングや特殊な生化学アッセイなどの診断技術の向上も、より早期で正確な診断を可能にし、それによって治療プロトコルの迅速な開始を促すため、成長を促すもう一つの重要な要因となっています。さらに、CRISPR-Cas9のような遺伝子編集技術の人気が高まりつつあり、この技術は、修正された遺伝子配列を患者の細胞に導入することで、遺伝子レベルでの根本的な酵素欠損を修正し、恒久的な治療を提供するものであり、予測期間中のマンノシダーゼ欠損症市場を牽引することが期待されています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU5（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス、英国）、日本におけるマンノシダーゼ欠損症市場を徹底的に分析しています。これには、治療慣行、市場内、パイプライン薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場にわたる市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートは、7つの主要市場にわたる現在の患者数と将来の患者数も提供しています。この報告書によると、マンノシダーゼ欠損症の患者数が最も多いのは米国であり、その治療薬市場も最大となっています。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなども報告されています。本レポートは、マンノシダーゼ欠損症市場に何らかの利害関係を有する、または何らかの形で市場参入を計画しているメーカー、投資家、事業戦略担当者、研究者、コンサルタントなどすべての方にとって必読の内容となっています。
調査対象期間
基準年：2023年
歴史的期間：2018年～2023年
市場予測：2024年～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国を網羅した分析
過去の、現在の、および将来の疫学シナリオ
マンノシダーゼ欠損症市場の過去の、現在の、および将来の実績
市場における各種治療カテゴリーの過去の、現在の、および将来の実績
マンノシダーゼ欠損症市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、マンノシダーゼ欠損症治療薬として現在販売されている薬剤と後期開発段階にある薬剤についても詳細な分析を行っています。
市場で販売されている薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にある薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 はじめに
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 マンノシダーゼ欠損症 – イントロダクション
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.4 市場概要（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.5 競合情報
5 マンノシダーゼ欠損症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 マンノシダーゼ欠損症 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.2.2 疫学予測（2024年～2034年
7.2.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.2.4 性別疫学（2018年～2034年
7.2.5 診断例（2018年～2034年
7.2.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.3.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.3.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.3.4 性別による疫学（2018年～2034年）
7.3.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.3.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.4.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.4.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.4.5 診断例（2018年～2034年）
7.4.6 患者数/治療例数（2018年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.5.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.5.4 性別による疫学（2018年～2034年）
7.5.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.5.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.6.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.6.5 診断例（2018年～2034年）
7.6.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.7.4 性別による疫学（2018～2034年）
7.7.5 診断された症例（2018～2034年）
7.7.6 患者数/治療された症例（2018～2034年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018～2023年）
7.8.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.8.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.8.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.8.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.8.6 患者数/治療例数（2018年～2034年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.9.3 年齢別罹患率（2018年～2034年）
7.9.4 性別罹患率（2018年～2034年）
7.9.5 診断例（2018年～2034年）
7.9.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
8 マンノシダーゼ欠損症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 マンノシダーゼ欠損症 – 未充足ニーズ
10 マンノシダーゼ欠損症 – 治療の主要評価項目
11 マンノシダーゼ欠損症 – 上市製品
11.1 トップ7市場におけるマンノシダーゼ欠損症治療薬の一覧
11.1.1 Lamzede (Velmanase Alfa-Tycv) – Chiesi Farmaceutici
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場での売上
…
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