世界の希少疾患治療市場規模は2021年に1,196億米ドルとなり、2022年から2030年にかけて年平均成長率（CAGR）12.8％で拡大すると予想されています。強力な製品パイプラインの存在と、間近に迫った上市が市場成長を促進すると予想されます。米国研究製薬工業協会によると、2021年に希少疾患の治療のために臨床試験中の潜在的なオーファンドラッグ候補は約791件でした。臨床中のオーファンドラッグのうち、168件は希少がん、120件は希少血液がん、192件は遺伝性疾患、56件は神経疾患、54件は血液疾患、51件は自己免疫疾患、36件は感染症が対象でありました。
また、2021年に医薬品評価研究センター（CDER）から希少疾患の治療薬として承認された新規オーファンドラッグは26品目ほど。承認された製品の中には、Lumakras、Scemblix、Welireg、Amondys 4、Bylvay、Welireg、Cytalux、Besremi、Empaveli、Evkeeza、Exkivity、Fexinidazole、Zynlontaなどの製品が含まれています。したがって、新しいオーファンドラッグの承認と上市が増加し、業界の成長を後押しすると予想されます。
希少疾患治療におけるアンメットニーズを満たすために、新規SMA薬の開発のための革新的な提案による学際的なアプローチは、業界の成長を促進すると予測されます。例えば、2021年6月、オーファンドラッグインセンティブに関する欧州専門家グループは、希少疾患におけるアンメットメディカルニーズを満たすための一連の政策提案を発表しました。この政策提案には、オーファンドラッグへの研究開発投資を促進するためのEMA製薬戦略およびオーファンドラッグ関連の規制の改訂が含まれています。それとともに、患者アクセスに関する基礎研究、臨床開発における課題、規制当局の承認手続きなどが、政策提案の中で強調されている重要な点です。こうした政府の好意的な取り組みが、予測期間中の業界の成長を支える可能性があります。
しかし、希少疾患の治療に使用されるパイプライン候補の研究開発に関連する高コスト、ひいては薬価上昇の一因となり、市場の成長が妨げられる可能性があります。これは、開発業務受託機関（CRO）を通じて臨床試験を実施するための資本の増加や、臨床試験中に薬剤が失敗するリスクなどの要因に起因する可能性があります。
2021年の市場は、がんが25.0%超の収益シェアを占め、優位を占めています。この優位性は、希少ながん適応症の高い有病率と再発率に起因しています。米国がん協会によると、2021年の米国における食道がん、慢性骨髄性白血病、肛門がんの推定発生率はそれぞれ19,260、9,110、9,090であることが判明しています。治療領域に基づいて、世界市場は、がん、神経疾患、心血管疾患、筋骨格系疾患、血液疾患、感染症、代謝性疾患、内分泌疾患、その他に区分されます。
筋骨格系疾患は、この疾患の有病率の増加やその治療のための新製品の承認により、予測期間中に最も急速に成長するセグメントであると予想されます。例えば、2020年3月、NSファーマのVILTEPSO候補は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の患者の治療薬として日本で承認されました。これは、日本の医療機関から「SAKIGAKE」の指定を受けたものです。この承認取得も、セグメントの成長を後押しするものと期待されています。骨形成不全症、軟骨形成不全症、線維性異形成症は、患者に見られるまれな筋骨格系疾患の一部であります。
注射剤セグメントは、2021年に50.0%を超える収益シェアで市場を支配し、予測期間中に大きな成長を遂げると予想されます。これは、希少疾患の治療のための新規注射剤の上市に起因すると考えられます。例えば、2021年2月、米国FDAはSarepta Therapeuticsのアモンディス45（カジメルセン注射剤）をDMDの治療薬として承認しました。投与経路に基づき、世界市場は経口剤、注射剤、その他に区分されます。
最近では、2022年7月にファイザー社がザルコリ（クリゾチニブ）について、ALK陽性の炎症性筋線維芽細胞性腫瘍（IMT）の小児および成人患者の治療薬として米国FDAから承認を取得しました。成人患者における推奨用量は250mgで、1日2回、病勢進行が停止するまで経口投与することになっています。この承認は、経口剤セグメントの成長を促進するものと期待されています。
生物製剤は、2021年の売上シェアが55.0%超となり、市場を支配しました。バイオテクノロジーと研究技術の進歩により、新規の生物学的製剤の開発が促進されています。高い標的特異性と、いくつかの希少疾患の治療に革命をもたらす生物学的製剤の可能性は、セグメントの成長を促進すると予想されます。例えば、2019年、米国FDAは、脊髄性筋萎縮症の治療のために、遺伝子治療であるZolgensmaを承認しました。薬剤の種類に基づき、世界市場は生物製剤、バイオシミラー、低分子に区分されます。
希少疾患の治療薬としてバイオシミラーが登場したことは、患者にとって画期的なことであることが証明されました。希少生物製剤の特許失効と支援的な規制政策は、新規参入者に道を開き、競争を促進し、さまざまな希少疾患の治療に使用される薬価の引き下げにつながり、それによってセグメントの成長に拍車をかけます。例えば、バイオシミラーセンターによると、オーファン生物製剤プロバイダーの約11%がバイオシミラー候補を製品パイプラインに有しています。しかし、研究開発にかかるコストが高く、消費者基盤が小さいことが、このセグメントの成長を阻害する可能性があります。
専門薬局セグメントは、2021年に70.0%超の収益シェアを獲得し、市場を支配しています。この優位性は、自社製品の流通のための専門薬局の買収など、主要企業が実施した戦略的イニシアティブに起因するものと考えられます。例えば、センティーンは2020年12月に、各種希少疾患の治療に用いられる高額なオーファンドラッグの流通を手掛ける米国最大の専門薬局であるPANTHERxを買収しました。センテンは、政府や民間が出資する医療保険制度の仲介役として機能しています。このような買収は、予測期間中にセグメントの成長を促進することが期待されます。流通経路に基づき、世界市場はさらに病院内薬局、専門薬局、オンライン薬局に区分されます。
病院薬局は、評価期間中に最も急成長するセグメントであると予想されます。これは、SMAの入院率の高さに起因しています。呼吸器系の問題や脊柱側弯症のリスクが高いため、患者の大半は病院で治療を受けています。Orphanet Journal of Rare Diseases（2020年）によると、0～4歳の小児患者における入院比率が最も高いことが分かっています。
北米は、疾病負担の大きさ、良好な医療インフラ、治療用新製品の承認などにより、2021年の売上高シェアは60.0％を超え、市場を支配しています。2021年10月、アストラゼネカは、好酸球性食道炎（EoE）の治療薬として、テゼペルマブのオーファンドラッグ指定を米国FDAから受けました。製品へのアクセスが容易になることで、患者のコンプライアンスが向上し、結果として消費者基盤が拡大し、市場の収益が増加する可能性があります。
アジア太平洋地域は、予測期間中に最も急速に成長する地域となる見込みです。この地域の成長は、オーファン疾患患者を支援するために政府が行っているイニシアチブに起因していると考えられます。例えば、2022年7月、インド政府は、国および州政府に対し、オーファン病に苦しむ患者の治療のために開発された医療政策の効果的な導入を確保するよう指示しました。この措置は、メーカーにとって、高品質のオーファンドラッグ医薬品を政府に供給し、収益を上げる機会を創出するものです。
主要企業および市場シェアの洞察
主要企業は、地域拡大やより大きな市場シェアの獲得のために、M&Aなどの戦略を採用しています。例えば、2021年7月、アストラゼネカは133億米ドルでアレクシオン・ファーマシューティカルズ・インクを買収しました。この買収は、同社の希少疾患製品ポートフォリオを強化し、同社に高い成長機会を提供するものです。世界の希少疾患治療市場の有力企業には、以下のような企業があります。
F. ホフマン・ラ・ロシュ社
ファイザー
PTCセラピューティック
アストラゼネカ
ノバルティスAG
武田薬品工業株式会社
バイエル
アッヴィー社
メルク・アンド・カンパニー Inc.
ブリストル・マイヤーズ スクイブ
…
…
【目次】
第1章 方法と範囲
1.1 市場のセグメンテーション
1.1.1 推計と予測のタイムライン
1.2 調査方法
1.3 情報の調達
1.3.1 購入したデータベース
1.3.2 GVRの社内データベース
1.3.3 セカンダリーソース
1.3.4 一次調査
1.3.5 一次調査の詳細
1.3.6 一次資料のリスト
1.4 情報またはデータ分析
1.4.1 データ分析モデル
1.5 市場形成と検証
1.6 モデルの詳細
1.6.1 コモディティフロー分析
1.6.1.1 アプローチ1：コモディティ・フロー・アプローチ
1.6.1.2 アプローチ2：ボトムアップアプローチによる国別市場推計
1.7 世界市場 CAGRの算出
1.8 リサーチの前提条件
1.9 セカンダリーソースのリスト
1.10 略語のリスト
1.11 目的
1.11.1 目的1
1.11.2 目標2
1.11.3 目標3
1.11.4 目標4
第2章 エグゼクティブサマリー
2.1 市場の概要
第3章 市場の変数、トレンド、スコープ
3.1 市場の系譜の展望
3.1.1 親市場の展望
3.2 規制の枠組み
3.3 普及・成長展望マッピング
3.4 パイプライン分析
3.5 市場ダイナミクス
3.5.1 市場ドライバー分析
3.5.2 市場拘束要因分析
3.6 PESTEL分析
第4章 世界の希少疾患治療市場 – 治療領域別セグメント分析、2018年～2030年（百万米ドル）
4.1 世界の希少疾患治療市場。治療領域別動向分析
4.2 癌
4.2.1 癌市場の推定と予測、2018 – 2030 (百万米ドル)
4.3 神経疾患
4.3.1 神経疾患市場の予測・予測、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
4.4 心血管疾患
4.4.1 心血管疾患市場の予測・予想、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
4.5 筋骨格系疾患
4.5.1 筋骨格系疾患市場の予測・予想、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
4.6 血液学的疾患
4.6.1 血液疾患市場の推計と予測、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
4.7 感染症
4.7.1 感染症市場の推計と予測、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
4.8 代謝性疾患
4.8.1 代謝性疾患市場の推計と予測、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
4.9 内分泌疾患
4.9.1 内分泌疾患市場の推計と予測、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
4.10 その他
4.10.1 その他市場の推計と予測、2018年～2030年 (百万米ドル)
第5章 世界の希少疾患治療市場 – 投与経路別セグメント分析、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
5.1 世界の希少疾患治療市場。投与経路の動き分析
5.2 経口
5.2.1 経口市場の推計と予測、2018年〜2030年（百万米ドル）
5.3 注射剤
5.3.1 注射剤市場の予測・予想、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
5.4 その他
5.4.1 その他市場の推計と予測、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
第6章 世界の希少疾患治療市場 – 薬剤タイプ別セグメント分析、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
6.1 世界の希少疾患治療市場。薬剤タイプ別動向分析
6.2 生物学的製剤
6.2.1 生物製剤市場の推定と予測、2018年 – 2030年（USD Million)
6.3 バイオシミラー
6.3.1 バイオシミラー市場の推計と予測、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
6.4 低分子化合物
6.4.1 低分子化合物市場の推計と予測、2018年～2030年（USD Million）
第7章 世界の希少疾患治療市場-セグメント分析、流通チャネル別、2018年 – 2030年（USD百万ドル）
7.1 世界の希少疾患治療市場。流通チャネル別動向分析
7.2 病院薬局
7.2.1 病院薬局市場の推計と予測、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
7.3 スペシャルティファーマシー
7.3.1 スペシャルティファーマシー市場の予測・予想、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
7.4 オンライン薬局
7.4.1 オンライン薬局市場の推計と予測、2018年～2030年（USD百万ドル）
第8章 希少疾患治療市場 地域別セグメント分析、2018年～2030年（USD Million）
8.1 希少疾患治療市場。地域別動向分析
8.1.1 北米
8.1.1.1 北米市場の推計と予測、2018年 – 2030年（USD Million）
8.1.1.2 米国
8.1.1.2.1 米国市場の推定と予測、2018年 – 2030年 (USD百万ドル)
8.1.1.3 カナダ
8.1.1.3.1 カナダ市場の推計と予測、2018年 – 2030年 (USD百万)
8.1.2 欧州
8.1.2.1 欧州市場の推定と予測、2018年 – 2030年 (USD百万円)
8.1.2.2 英国
8.1.2.2.1 英国市場の予測・予想、2018年 – 2030年 (USD百万ドル)
8.1.2.3 ドイツ
8.1.2.3.1 ドイツ市場の予測・予想、2018年 – 2030年 (USD百万円)
8.1.2.4 フランス
8.1.2.4.1 フランス市場の予測・予想、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
8.1.2.5 スペイン
8.1.2.5.1 スペイン市場の予測・予想、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
8.1.2.6 イタリア
8.1.2.6.1 イタリア市場の予測・予想、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
8.1.3 アジア太平洋地域
8.1.3.1 アジア太平洋地域の市場推定・予測、2018年 – 2030年 (USD百万)
8.1.3.2 日本
8.1.3.2.1 日本市場の推定と予測、2018年 – 2030年 (USD百万)
8.1.3.3 中国
8.1.3.3.1 中国市場の推計と予測、2018年〜2030年（USD Million)
8.1.3.4 インド
8.1.3.4.1 インド市場の予測・予想、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
8.1.3.5 オーストラリア
8.1.3.5.1 オーストラリア市場の予測・予想、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
8.1.3.5 韓国
8.1.3.5.1 韓国市場の推計と予測、2018年〜2030年 (百万米ドル)
8.1.4 中南米
8.1.4.1 中南米市場の推計と予測、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
8.1.4.2 ブラジル
8.1.4.2.1 ブラジル市場の推定と予測、2018年 – 2030年 (USD百万)
8.1.4.3 メキシコ
8.1.4.3.1 メキシコ市場の予測・予想、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
8.1.4.4 アルゼンチン
8.1.4.4.1 アルゼンチン市場の予測・予想、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
8.1.5 中東・アフリカ
8.1.5.1 中東・アフリカ市場の予測・予想、2018年 – 2030年 (USD百万)
8.1.5.2 南アフリカ
8.1.5.2.1 南アフリカの市場予測・予想、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
8.1.5.3 サウジアラビア
8.1.5.3.1 サウジアラビア市場の推計と予測、2018年 – 2030年 (百万米ドル)
8.1.5.5 アラブ首長国連邦
8.1.5.5.1 アラブ首長国連邦市場の推計と予測、2018年～2030年 (百万米ドル)
第9章 世界の希少疾患治療市場 競争力のある分析
9.1 主要な市場参加者による最近の動向と影響分析
9.1.1 主要取引・戦略的提携の分析
9.1.1.1 新製品上市
9.1.1.2 M&A（合併・買収
9.1.1.3 パートナーシップと契約
9.2 企業のカテゴリー化
9.2.1 イノベーター
9.2.2 マーケットリーダー
9.2.3 新興プレイヤー
9.2.4 ヒートマップ分析
9.3 各社マーケットポジション分析
9.4 ベンダーランドスケープ
9.4.1 主要な流通業者とチャネルパートナーのリスト
9.4.2 潜在的なエンドユーザー一覧
9.4.3 主要企業の市場シェア分析(2021年)
9.5 企業市場シェア（2021年
9.5.1 競合ダッシュボード分析
9.6 民間企業
9.6.1 主要な新興企業リスト
9.6.2 地域ネットワークマップ
9.7 企業プロファイル
9.7.1 F. ホフマン・ラ・ロシュ社
9.7.1.1 会社概要
9.7.1.2 業績
9.7.1.3 製品ベンチマーク
9.7.1.4 戦略的な取り組み
9.7.2 ファイザー株式会社
9.7.2.1 会社概要
9.7.2.2 財務パフォーマンス
9.7.2.3 製品ベンチマーク
9.7.2.4 戦略的な取り組み
9.7.3 PTC セラピューティクス
9.7.3.1 会社概要
9.7.3.2 財務業績
9.7.3.3 製品ベンチマーク
9.7.3.4 戦略的な取り組み
9.7.4 アストラゼネカ
9.7.4.1 会社概要
9.7.4.2 財務パフォーマンス
9.7.4.3 製品ベンチマーク
9.7.4.4 戦略的な取り組み
9.7.5 ノバルティスAG
9.7.5.1 会社概要
9.7.5.2 財務パフォーマンス
9.7.5.3 製品ベンチマーク
9.7.5.4 戦略的な取り組み
9.7.6 ノボ ノルディスク
9.7.6.1 会社概要
9.7.6.2 製品ベンチマーク
9.7.6.3 戦略的な取り組み
9.7.7 武田薬品工業株式会社
9.7.7.1 会社概要
9.7.7.2 財務パフォーマンス
9.7.7.3 製品ベンチマーク
9.7.8 バイエル
9.7.8.1 会社概要
9.7.8.2 財務パフォーマンス
9.7.8.3 製品ベンチマーク
9.7.8.4 戦略的な取り組み
9.7.9 メルク・アンド・カンパニー（Merck & Co.
9.7.9.1 会社概要
9.7.9.2 財務パフォーマンス
9.7.9.3 製品ベンチマーク
9.7.9.4 戦略的な取り組み
9.7.10 ブリストル・マイヤーズ スクイブ
9.7.10.1 会社概要
9.7.10.2 財務パフォーマンス
9.7.10.3 製品ベンチマーク
9.7.10.4 戦略的な取り組み
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