市場概要

ファブリー病治療の世界市場規模は2024年に23億米ドル。予測期間中の年平均成長率は8.2%で、市場は2025年の25億米ドルから2032年には51億米ドルに成長する見込みです。効率的で精密、高感度かつ特異的なファブリー病治療に対する需要の高まりが、事業の成長に拍車をかけると予想されます。

ファブリー病患者の増加と合併症の増加により、先進的なファブリー病治療に対する需要が世界中で高まると予想されています。例えば、2024年5月のファブリー病ニュースの報告による推定によると、ファブリー病の後期出現の証拠があり、これは比較的一般的であるようで、男性では約1000～3000人に1人、女性では約6000～40000人に1人の割合で発生します。

しかし、ファブリー病の古典型はまれで、男性では約22,000人から40,000人に1人の割合と推定されています。したがって、ファブリー病の有病率の増加と、より効果的で優れた治療法を開発するための市場の主要企業による投資の増加、新規治療法の発売、およびこの稀な遺伝性疾患の正確な治療に対する需要の増加に対応するための利用可能性の拡大が相まって、分析期間中の市場の成長を国際的に推進しています。

市場は、認知度の向上と疾患の早期診断によってさらに強化されます。さらに、世界的な高齢化により、ファブリーを含む遺伝性疾患にかかりやすくなっています。平均寿命が延びるにつれて、ファブリー病を発症する可能性のある人の数も増加し、それによって治療に対する需要が高まり、市場の成長に貢献します。さらに、多くの政府や希少疾病国際協会（RDI）を含む非営利団体が、このような希少遺伝性疾患の管理に関する人々の意識を高めるために活動しています。このような重要な取り組みは、関連治療の需要にプラスの影響を与え、それによって事業収益を押し上げるでしょう。

ファブリー病は、腎臓、心臓、皮膚など体のいくつかの臓器に顕著な影響を及ぼす珍しい遺伝性疾患です。特に下肢や足の痛み（先端感覚鈍麻として知られています）、「血管角化腫」と呼ばれる皮膚上の小さな暗赤色の病変、発汗の減少（低汗症）、目の前面の濁りや筋（角膜混濁または角膜縦走症）が非常に一般的です。これは、グロボトリアオシルセラミド（GL-3）と呼ばれる特定の脂肪が体内の組織に蓄積することによって起こります。最も特異的で効果的な治療法は、酵素補充療法とシャペロン療法です。

ファブリー病治療の市場動向
革新的な治療法の開発に対する政府の取り組みや資金援助の増加は、市場の成長に寄与しています。

政府による融資や有利な政策により、ファブリー病などの希少疾患に対する資金提供や研究開発が増加しています。例えば、2023年3月、カナダ保健大臣は、3年間で最大15億米ドルの資金を提供する「希少疾患治療薬の国家戦略」を実施するための新たな措置を発表しました。

このように、venglustat（Ibiglustat）や遺伝子治療（ST-920）のような先進的な治療法の開発を含む、治療方法の大幅な改善を伴う研究開発活動の増加は、分析期間中の市場の成長を促進するでしょう。

さらに、同市場で事業を展開する主要企業は、研究開発活動に継続的に関与しており、新規治療法の開発のために多額の投資を行っているため、市場の成長に寄与しています。

例えば、Protalix BioTherapeutics社は、ファブリー病のプログラムをさらに進めるため、4,370万米ドルの資金調達を発表しています。イスラエルとアメリカの大手投資家からの多額の投資は、ファブリー病患者に重要な治療をもたらすというProtalix社の忠誠心を強調しています。

さらに、アメリカのFDAや欧州医薬品庁（EMA）、日本のPDMAなどの規制機関は、いくつかのファブリー病治療薬の候補にオーファンドラッグのステータスを与えました。例えば、エクセジェネシス・バイオ社の新規ファブリー病遺伝子治療薬候補であるEXG110は、2024年12月にアメリカFDAから希少疾病用医薬品の指定を受けました。

そのため、ファブリー病に対する医療従事者や患者の認知度が高まるにつれて、制約の少ない先進的な治療選択肢が利用できるようになるため、治療に対する需要が高まります。

ファブリー病治療市場の分析
治療法に基づき、世界のファブリー病治療市場は酵素補充療法（ERT）、シャペロン治療、その他の治療タイプに分けられます。2023年の市場規模は22億米ドル。酵素補充療法（ERT）分野が市場を支配し、2024年の市場規模は17億米ドル。

酵素補充療法（ERT）分野の成長は、ファブリー病の標準的な治療法であるERTが、欠乏している酵素α-ガラクトシダーゼAを補充するため、ERTの需要を直接後押しする疾患の有病率の上昇に起因するものです。

さらに、次世代シーケンシングや酵素アッセイなどの診断技術の進歩により、ファブリー病のより早期かつ正確な診断が可能になり、ERT市場の成長に寄与しています。一例として、Centogene社は武田薬品との提携契約を延長し、両社はライソゾーム貯蔵障害患者に対する診断サービスを提供し続けることになりました。

さらに、これらの薬剤が薬局で広く入手可能であることが、市場全体の成長をさらに後押ししています。さらに、Pegunigalsidase alfa（PRX-102）のような新規のERT製剤や送達方法に対する規制当局の承認は、治療の選択肢を広げています。こうした進歩は、しばしば有効性の向上や輸液関連反応の軽減と相まって、ERTを患者により受け入れやすくしており、医薬品セグメントの成長を後押ししています。

さらに、植物由来の組換え型ERTの導入や個別化された治療オプションは患者の予後を改善するため、企業は輸液に関連する副作用を最小限に抑え、投与レジメンを最適化するための研究に投資しています。

投与経路に基づき、世界のファブリー病治療薬市場は静脈内投与と経口投与に分類されます。静脈内投与セグメントは2024年に68.3%と最も高い市場シェアを占め、分析期間中のCAGRは8.1%で成長が見込まれています。

認知度の向上と遺伝子スクリーニングプログラムにより、ファブリー病と診断される人口が増加していることが、静注療法の需要を押し上げています。

さらに、臨床試験では、長期にわたってファブリー病の症状を安定させる点で、静脈内ERTの優位性が一貫して示されています。例えば、2021年に行われた多施設共同試験では、ファブライザーを投与した患者は5年間で心イベントが55%減少し、腎機能が40%改善したことが報告されており、市場の成長を後押ししています。

さらに、北米やヨーロッパなどの先進国市場には高度な医療インフラが整っており、静脈内投与の成長を支えています。これらの地域では、ERTを受けているファブリー病患者の割合が高いため、市場全体の成長が促進されます。

さらに、在宅輸液サービスの導入による輸液技術の進歩は、患者の転帰と利便性を向上させます。さらに、在宅医療環境における週2回の静脈内投与によるERTの投与により、患者のコンプライアンスが向上し、病院への受診が減少するため、静脈内投与による薬剤の採用が増加し、市場の成長に寄与しています。

世界のファブリー病治療市場は、エンドユーザー別に病院、在宅ケア、その他のエンドユーザーに分類されます。2024年には病院セグメントが市場を支配し、分析期間中の年平均成長率は8%で、2034年には29億米ドルに達すると予測されています。

病院では、ファブリー病の正確な診断に不可欠な遺伝子検査や酵素活性測定法などの高度な診断ツールの導入が進んでいます。疾患の早期かつ正確な診断は、効果的な治療オプションの需要を高め、それによって市場の成長を促進します。

さらに、ファブリー病治療の要である酵素補充療法（ERT）の主な提供者は病院です。ERT投与の複雑さとモニタリングの必要性が、患者を病院環境へと導きます。

さらに、ファブリー病は腎臓、心臓、神経系など複数の臓器系に影響を及ぼすため、集学的治療が必要となります。病院は、腎臓専門医、循環器専門医、神経専門医、遺伝カウンセラーを含む包括的なケアを提供できる独自の立場にあり、市場の成長を促進しています。

病院は、研究機関との協力を通じて臨床試験における役割を拡大しており、患者のための新規治療法の開発と導入を支援しています。さらに、ファブリー病に特化した治療を提供する病院の増加とともに、専門治療センターの設立が市場成長に大きく寄与しています。

2024年、アメリカは北米ファブリー病治療市場において重要な位置を占め、2023年の8億7870万米ドルから9億4580万米ドルと評価されました。

この市場成長は、有利な政府のイニシアチブ、ファブリー病の有病率の増加、主要な業界プレイヤーの存在、アメリカにおける治療処置数の急増によるものです。

例えば、全米ファブリー病財団（National Fabry Disease Foundation）が発表した報告書によると、アメリカでは古典型と遅発型を含め、約5万人がファブリー病を患っています。

さらに、酵素補充療法（ERT）とシャペロン療法は、このターゲット疾患に関連する合併症の管理のための重要な選択肢となっており、それによって国内の治療需要を積極的に刺激しています。

さらに、武田薬品工業、サノフィ、Amicus Therapeuticsなどの著名な業界企業がこの地域で新治療法の開発と商業化に取り組んでおり、アメリカでの市場拡大を促進しています。

政府機関や民間団体がファブリー病に対する啓蒙活動を展開することで、ファブリー病と診断される患者数が増加し、効果的な治療に対する需要が高まり、市場の成長に寄与しています。

例えば、2024年5月、米国腎臓基金（AKF）とサノフィは、ファブリー病の認知度を高めるための啓発キャンペーンを発表しました。このキャンペーンには、根本的な原因が不明な慢性腎臓病（CKD）患者にファブリー病の検査を受けるよう促すことも含まれます。

ヨーロッパのファブリー病治療市場において、ドイツは大きな成長の可能性を示しています。

ドイツはヨーロッパで最も医療制度が発達している国の一つであり、アクセスが良く、高度な設備を備えています。これはファブリー病のような希少疾患治療の早期診断と効果的な管理をサポートし、市場全体の成長に貢献しています。

さらにドイツには、ファブリー病研究に協力するドイツ希少疾患センター（DZNE）などの研究拠点があります。遺伝子治療を含む新規治療法の臨床試験はドイツで実施され、多額の投資を集めています。

さらにドイツは、ファブリー病の主な治療法である酵素補充療法（ERT）やシャペロン療法などの新規療法を率先して採用してきました。開発中の遺伝子治療を含む先進的な薬剤の入手可能性が高まっていることも、市場の成長を後押ししています。

例えば、アミカス・セラピューティクス社は2021年8月、欧州委員会がファブリー病と確定診断された体重45kg以上の12～16歳の青年に対するガラフォールド（ミガラスタット）の使用を承認したと発表。これにより、同社はヨーロッパでの売上を拡大することができました。

中国ファブリー病治療市場は、分析期間中にアジア太平洋市場で大きく成長する見込みです。

中国の医療インフラは、特に都市部で急速に改善されており、ファブリー病のような希少疾患の高度治療へのアクセスが増加しています。

さらに、中国ではファブリー病に対する酵素補充療法（ERT）や経口シャペロン療法が承認され、患者に治療の選択肢が広がっています。

中国政府は、ファブリー病を含む希少疾患の治療支援に積極的に取り組んでいます。特定の希少疾患治療を国民健康保険制度に組み入れるなどの取り組みにより、治療がより身近で手ごろなものとなり、市場の成長を促しています。

さらに、中国の現地企業は、新規医薬品分子の製造に向けた研究開発活動に継続的に取り組んでいます。例えば、エースリンク・セラピューティクスは2023年8月、ファブリー病の治療薬としてAL01211を試験する第2相臨床試験のために、中国で最初の臨床サイトを開設しました。この臨床試験は、上海の瑞金病院を含む中国国内の6つの施設で、患者のスクリーニングと登録を積極的に行っています。

ラテンアメリカ ブラジルのファブリー病治療市場は今後数年で成長が見込まれます。

ブラジル政府は、希少疾患の治療アクセスを確保するための政策を実施しています。希少疾患患者の包括的ケアのための国家政策（2014年）」では、ファブリー病は専門的なケアが必要な疾患として認識されています。

さらに、製薬会社は希少疾患治療薬の新興市場としてブラジルにますます注目しています。ファブリー病の代表的な治療薬であるファブラザイム（アガルシダーゼ・ベータ）やリプレガル（アガルシダーゼ・アルファ）は、ブラジルで販売されています。

また、ブラジル・ファブリー病協会（ABRAF）のような組織は、認知度の向上、患者ケアの改善、治療法の確保において重要な役割を果たしています。

サウジアラビアは中東・アフリカのファブリー病治療市場において成長が見込まれています。

サウジアラビア政府は、医療制度の改善を目指す「ビジョン2030」構想を通じて医療に多額の投資を行っています。また、サウジアラビアでは遺伝子スクリーニング・プログラムに力を入れており、ファブリー病を早期に発見し、タイムリーな治療介入を可能にすることで、ファブリー病治療市場を後押ししています。

さらに、サウジアラビア政府は国民皆保険制度のもと、ファブリー病を含む希少遺伝性疾患の治療に多額の補助金を支給しています。高額な治療費も政府のプログラムでカバーされることが多く、患者の経済的な障壁が軽減されています。

主要企業・市場シェア

ファブリー病治療薬市場シェア
2024年の市場シェアは、Amicus Therapeutics、Novartis、Pfizer、Sanofi、武田薬品工業の上位5社で約60%を占めています。これらの企業は、買収、事業拡大、研究開発活動、新製品の発売など、さまざまな戦略に注力し、市場での存在感を高めています。

例えば、2022年2月、武田薬品工業と大日本住友製薬は、武田薬品工業が大日本住友製薬からα-ガラクトシダーゼ酵素点滴静注製剤「レプラガル3.5mg」の製造販売承認およびファブリー病治療薬の販売権を承継したと発表しました。ファブリー病治療薬については、大手製薬企業がさまざまなブランド名で販売しています。

主要企業は、製品ポートフォリオを強化するため、提携、製品上市、投資、パートナーシップなどの戦略的取り組みを行っています。各社は、ファブリー病治療薬に対する需要の高まりに対応するため、多面的なアプローチを積極的に採用しています。さらに、同市場は、少数の企業が事業を展開する高度に統合された市場です。したがって、主要企業は市場成長のために常に重要な戦略を採用しています。

ファブリー病治療市場の企業
ファブリー病治療薬業界で事業を展開している主要企業は以下の通りです：

Amicus Therapeutics
Avrobio
Freeline Therapeutics
Idorsia Pharmaceuticals
ISU Abxis
JCR Pharmaceuticals
Novartis
Pfizer
Protalix BioTherapeutics
Sanofi SA
Takeda Pharmaceuticals
Viatris

サノフィをはじめとする多くの大手企業は、市場での競争力を高めるため、製品承認や合併・買収に注力しています。例えば、2021年5月、サノフィはヨーロッパとアメリカで、ファブリー病、ADPKD、ゴーシェ病、GM2ガングリオシドーシス患者の治療薬としてベングルタットの希少疾病用医薬品指定を受けました。各社は、ファブリー病治療薬の市場導入のため、オーファンドラッグ指定を受けています。

ファブリー病治療薬業界ニュース
2023年11月、ユニキュア社は、米国食品医薬品局（FDA）がファブリー病の遺伝子治療薬候補であるAMT-191の治験許可申請を承認したと発表。AMT-191は、ガラクトシダーゼA（GLA）を導入したAAV5ベクターからなり、肝臓を標的として欠損したGLAタンパク質を産生するように設計されています。これにより、同社は製品範囲を拡大することができました。

2023年5月、Chiesi Global Rare Diseases社は、アメリカ食品医薬品局（FDA）がファブリー病成人患者の治療薬としてPRX-102（pegunigalsidase alfa-iwxj）を承認したと発表しました。この承認により、サンガムはアメリカ市場における製品ラインアップを拡大することができました。

2023年5月、サンガモ・セラピューティクス社は、アメリカ食品医薬品局（FDA）より、ファブリー病治療薬として完全自社保有の遺伝子治療薬候補であるisaralgagene civaparvovec（ST-920）がファスト・トラック指定を受けたと発表しました。この承認は、ファブリー病に対する既存の治療法を補完し、治療の可能性を広げることを目的としています。

この調査レポートは、ファブリー病治療薬市場を詳細に調査・分析し、2021年から2034年までの市場規模（百万米ドル）を予測しています：

市場, 治療法別

酵素補充療法（ERT）
シャペロン治療
その他の治療種類別
市場：投与経路別

静脈注射
経口
市場：エンドユーザー別

病院
在宅医療現場
その他のエンドユーザー
上記の情報は、以下の地域および国について提供されています：

北米
アメリカ
カナダ
ヨーロッパ
ドイツ
英国
フランス
スペイン
イタリア
オランダ
アジア太平洋
中国
インド
日本
オーストラリア
韓国
ラテンアメリカ
ブラジル
メキシコ
アルゼンチン
中東・アフリカ
南アフリカ
サウジアラビア
アラブ首長国連邦

 

【目次】

第1章 方法論と範囲
1.1 市場範囲と定義
1.2 調査デザイン
1.2.1 調査アプローチ
1.2.2 データ収集方法
1.3 ベースとなる推定と計算
1.3.1 基準年の算出
1.3.2 市場推計の主要トレンド
1.4 予測モデル
1.5 一次調査と検証
1.5.1 一次情報源
1.5.2 データマイニングソース
第2章 エグゼクティブサマリー
2.1 産業3600の概要
第3章 業界インサイト
3.1 業界エコシステム分析
3.2 業界の影響力
3.2.1 成長ドライバー
3.2.1.1 世界的なファブリー病患者の増加
3.2.1.2 専門医や医師の間での認識の高まり
3.2.1.3 ファブリー病治療療法の進歩
3.2.1.4 健康意識の高まりと早期診断の需要
3.2.2 業界の落とし穴と課題
3.2.2.1 高い治療費
3.2.2.2 限られた治療オプション
3.3 成長可能性分析
3.4 将来の市場動向
3.5 価格分析
3.6 製品パイプライン分析
3.7 規制ランドスケープ
3.8 ポーター分析
3.9 PESTEL分析
第4章 競争環境（2024年
4.1 はじめに
4.2 企業マトリックス分析
4.3 企業シェア分析
4.4 主要市場プレーヤーの競合分析
4.5 競合のポジショニングマトリックス
4.6 戦略ダッシュボード
第5章 2021〜2034年治療別市場推定・予測（単位：百万ドル）
5.1 主要トレンド
5.2 酵素補充療法（ERT）
5.3 シャペロン治療
5.4 その他の治療種類別
第6章 2021〜2034年投与経路別市場予測・予測 （$ Mn）
6.1 主要動向
6.2 静脈注射
6.3 経口
第7章 2021年〜2034年 エンドユーザー別市場予測・予測 （$ Mn）
7.1 主要動向
7.2 病院
7.3 在宅介護の現場
7.4 その他のエンドユーザー別
第8章 2021〜2034年地域別市場推定・予測 （$ Mn）
8.1 主要動向
8.2 北米
8.2.1 アメリカ
8.2.2 カナダ
8.3 ヨーロッパ
8.3.1 ドイツ
8.3.2 イギリス
8.3.3 フランス
8.3.4 スペイン
8.3.5 イタリア
8.3.6 オランダ
8.4 アジア太平洋
8.4.1 中国
8.4.2 インド
8.4.3 日本
8.4.4 オーストラリア
8.4.5 韓国
8.5 ラテンアメリカ
8.5.1 ブラジル
8.5.2 メキシコ
8.5.3 アルゼンチン
8.6 中東・アフリカ
8.6.1 南アフリカ
8.6.2 サウジアラビア
8.6.3 アラブ首長国連邦
第9章 企業プロフィール
9.1 Amicus Therapeutics
9.2 Avrobio
9.3 Freeline Therapeutics
9.4 Idorsia Pharmaceuticals
9.5 ISU Abxis
9.6 JCR Pharmaceuticals
9.7 Novartis
9.8 Pfizer
9.9 Protalix BioTherapeutics
9.10 Sanofi
9.11 Takeda Pharmaceuticals
9.12 Viatris

…

【本レポートのお問い合わせ先】
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レポートコード：GMI4237