市場規模
7大ホモシスチン尿症市場は、2024年に4420万米ドルの規模に達しました。IMARC Groupは、7MMが2035年までに6090万米ドルに達すると予測しており、2025年から2035年の成長率（CAGR）は2.95%になると見込んでいます。
ホモシスチン尿症市場は、IMARCの最新レポート「ホモシスチン尿症市場：疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2025年～2035年」で包括的に分析されている。ホモシスチン尿症は、主に特定のアミノ酸、特にメチオニンの分解能力に影響を与えるまれな遺伝性疾患である。ホモシスチン尿症の最も一般的なタイプは、シスタチオニンβ合成酵素（CBS）と呼ばれる酵素の欠乏によって引き起こされます。これにより、血液や尿中のホモシスチンやその他の関連物質が過剰に生成されることがあります。ホモシスチン尿症の症状は多岐にわたり、発育遅延、知的障害、発作、視覚障害、胸部の奇形、骨の異常な発育、血栓形成などが含まれます。また、患者によっては、体重増加の遅れ、運動障害、手足の細さ、目の水晶体の脱臼、発作、近視などの症状が現れることもあります。ホモシスチン尿症の診断は通常、患者の病歴、徴候、身体検査に基づいて行われます。また、血液検査により体内のアミノ酸濃度の上昇を測定することもあります。医療従事者は、患者の疾患診断を裏付けるために、遺伝子検査、肝生検、肝酵素検査など、さらにさまざまな検査を行うこともあります。
酵素の正常な機能を妨げる遺伝子変異を引き起こす遺伝性疾患の症例が増加していることが、ホモシスチン尿症市場を主に牽引しています。この他にも、ホモシスチンの血中濃度を低下させ、症状の緩和をもたらすビタミンB6や葉酸サプリメントの普及も市場の成長を後押ししています。さらに、メチオニン摂取量の少ない食事、アルコールの摂取を控える、有酸素運動や筋力トレーニングを行うなど、生活習慣の改善を推奨する動きが活発化していることも、患者の生活の質を向上させ、病気の進行を遅らせるという点で、市場に明るい見通しをもたらしています。さらに、重篤な疾患におけるアミノ酸のレベル上昇を抑制できる新たな治療法を開発するために、さまざまな主要企業が研究開発活動に多額の投資を行っています。これにより、市場の成長はさらに加速しています。また、CBS酵素を循環系に導入し、ホモシスチンの濃度を低下させることを目的とした、ペグチバチナーゼを用いたPEG化組み換え酵素補充療法の人気が高まっていることも、今後数年間でホモシスチン尿症市場を牽引すると見込まれています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるホモシスチン尿症市場を徹底的に分析しています。これには、治療慣行、市場内、パイプラインの薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場にわたる市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートでは、7つの主要市場にわたる現在の患者数と将来の患者数も提供しています。この報告書によると、ホモシスチン尿症患者の数が最も多いのは米国であり、また、その治療薬市場も米国が最大となっています。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなどについても報告されています。このレポートは、メーカー、投資家、経営戦略担当者、研究者、コンサルタント、そしてホモシスチン尿症市場に何らかの利害関係を持つ方、または何らかの形で同市場への参入を計画している方にとって必読の内容となっています。
最近の動向：
2024年9月、Travere Therapeutics, Inc.は、古典的ホモシスチン尿症（HCU）の治療薬ペグティバチナーゼを評価する第3相HARMONY試験への登録を自主的に一時停止すると発表した。自主的な登録の一時停止により、同社は商業規模の製造をサポートする製造スケールアップに必要なプロセス改善に取り組むとともに、HARMONY試験への完全登録を目指すことができる。ただし、ペグティバタイナーゼ試験に登録された患者は、参加中の試験期間中はスケールアッププロセスに影響されない小規模バッチから試験薬の投与を継続した。
2024年2月、Synlogic, Inc.は、前臨床モデルにおけるSYNB1353の開発と活性、および古典的ホモシスチン尿症（HCU）の食事モデルにおいてホモシスチンの前駆体であるメチオニン（Met）を正常に低下させることにより、健康なボランティアにおける安全性、耐容性、および臨床的メカニズムの証拠を実証した論文の発表を発表しました。
主なハイライト：
ホモシスチン尿症の世界的発生率は、診療記録に基づく推定値で10万人に0.82人、新生児スクリーニングに基づく推定値で10万人に1.09人です。
米国では、ホモシスチン尿症は人口10万人あたり約1人の割合で発生しています。
古典的ホモシスチン尿症は、世界中で20万人から33万5000人に1人の割合で発症しています。
アイルランド（6万5000人に1人）、ドイツ（1万7800人に1人）、ノルウェー（6400人に1人）、カタール（1800人に1人）など、一部の国では、この疾患の有病率が高いようです。
薬剤：
Cystadane（ベタイン）は、ホモシスチン尿症の治療と過剰な血中ホモシスチン値の低下に使用されるメチル化薬です。成人患者は通常、1日あたり6グラムを3グラムずつ2回に分けて経口投与されます。
Pegtibatinaseは、古典的ホモシスチン尿症（HCU）の根本的な原因を治療することを目的とした、PEG化組み換え酵素補充療法の試験薬です。前臨床試験では、ペグティバタナーゼが総ホモシスチン値を低下させ、臨床指標を向上させることが示されました。
SYNB1353は、経口投与で全身には吸収されない新規の薬剤候補であり、胃腸管でメチオニンを消費し、古典的ホモシスチン尿症（HCU）患者のホモシスチン値を低下させるように設計されています。
調査対象期間
ベース年：2024年
歴史的期間：2019年～2024年
市場予測：2025年～2035年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国における分析対象
歴史的、現在の、および将来の疫学シナリオ
ホモシスチン尿症市場の歴史的、現在の、および将来の実績
市場における各種治療カテゴリーの歴史的、現在の、および将来の実績
ホモシスチン尿症市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場内およびパイプラインの薬剤
競合状況
本レポートでは、ホモシスチン尿症の現行治療薬および後期開発段階にあるパイプラインの薬剤についても詳細な分析を行っています。
市場で販売されている薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にあるパイプラインの薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 ホモシスチン尿症 – イントロダクション
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2019年～2024年）および予測（2025年～2035年
4.4 市場概要（2019年～2024年）および予測（2025年～2035年
4.5 競合情報
5 ホモシスチン尿症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 ホモシスチン尿症 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2019年～2024年
7.2.2 疫学予測（2025年～2035年
7.2.3 年齢別疫学（2019年～2035年
7.2.4 性別疫学（2019年～2035年
7.2.5 診断された症例（2019年～2035年）
7.2.6 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.3.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.3.3 年齢別感染症（2019年～2035年）
7.3.4 性別感染症（2019年～2035年）
7.3.5 診断された症例（2019年～2035年）
7.3.6 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2019年～2024年
7.4.2 疫学予測（2025年～2035年
7.4.3 年齢別疫学（2019年～2035年
7.4.4 性別疫学（2019年～2035年
7.4.5 診断された症例（2019年～2035年）
7.4.6 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.5.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.5.3 年齢別感染症（2019年～2035年）
7.5.4 性別感染症（2019年～2035年）
7.5.5 診断された症例（2019年～2035年）
7.5.6 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.6.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.6.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.6.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.6.5 診断された症例（2019年～2035年）
7.6.6 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.7.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.7.3 年齢別感染状況（2019年～2035年）
7.7.4 性別感染状況（2019年～2035年）
7.7.5 診断された症例（2019年～2035年）
7.7.6 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.8.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.8.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.8.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.8.5 診断された症例（2019年～2035年）
7.8.6 患者数/治療された症例（2019年～2035年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2019年～2024年）
7.9.2 疫学予測（2025年～2035年）
7.9.3 年齢別疫学（2019年～2035年）
7.9.4 性別疫学（2019年～2035年）
7.9.5 診断例（2019年～2035年）
7.9.6 患者数/治療例（2019年～2035年）
8 ホモシスチン尿症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 ホモシスチン尿症 – 未充足ニーズ
10 ホモシスチン尿症 – 治療の主要評価項目
11 ホモシスチン尿症 – 販売製品
11.1 トップ7市場におけるホモシスチン尿症治療薬の一覧
11.1.1 Cystadane (ベタイン) – Recordati
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
…
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