市場規模
7つの主要な脆弱X症候群市場は、2023年に4310万米ドルの価値に達しました。今後、IMARC Groupは、7MMが2034年までに6690万米ドルに達し、2024年から2034年の年間平均成長率（CAGR）は4.07%になると予測しています。
IMARCの最新レポート「Fragile X Syndrome Market: Epidemiology, Industry Trends, Share, Size, Growth, Opportunity, and Forecast 2024-2034（脆弱X症候群市場：疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2024年～2034年）」では、脆弱X症候群市場を総合的に分析しています。脆弱X症候群とは、学習障害や認知障害など、さまざまな知的障害を引き起こすX染色体遺伝の疾患を指します。この症状は、脳の成長に重要な役割を果たす脆弱Xメッセンジャーリボ核タンパク質1（FMR1）遺伝子の変異によって引き起こされます。この疾患を持つ患者は、通常2歳までに言語発達が遅れます。この疾患は、細長い顔、扁平足、大きな耳や突き出た耳、筋緊張低下、睾丸肥大などの特徴が顕著です。さらに、脆弱X症候群の患者は、多動、不安、発作、低IQ、攻撃性、苛立ち、睡眠障害などを経験することがあります。その他の行動上の兆候としては、非定型的な社会性の発達、記憶障害、常同運動（例：手のバタバタ）、限定的なアイコンタクト、人見知り、顔の認知の困難などが挙げられます。この疾患は一般的に、患者の病歴と臨床症状を評価することで診断されます。この状態を特定するための一般的な検査には、遺伝子検査、ポリメラーゼ連鎖反応（PCR）、サザンブロット分析によるメチル化状態の検査などがあります。 その他の診断ツールには、身体および神経学的検査、発達評価、行動評価などがあります。
DNA異常、遺伝子変異、染色体損傷に起因する遺伝性疾患の増加が、主に脆弱X症候群市場を牽引しています。さらに、X染色体遺伝子変異が生じやすい男性人口の増加も市場成長を後押ししています。これとは別に、患者の鎮静や不安の軽減により、過敏性や攻撃性を標的とするベンゾジアゼピン系や非定型抗精神病薬などの効率的な薬剤の広範な採用も、市場に明るい見通しをもたらしています。さらに、胎児のFMR1遺伝子変異を特定し、同症候群の早期診断を行う、羊水穿刺や絨毛採取などの出生前診断の適用拡大も市場成長を後押ししています。 また、根本的な症状の管理をサポートする薬理学的治療と並んで、言語療法や行動療法が新たに普及していることも、成長を促すもう一つの重要な要因となっています。これに加えて、FMRタンパク質の合成を促進するために、安全で修飾されたアデノ随伴ウイルスベクターを使用して機能的なFMR1遺伝子を細胞に導入する遺伝子治療の利用が増加していることも、今後数年間で脆弱X症候群市場を牽引することが期待されています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本における脆弱X症候群市場を徹底的に分析しています。これには、治療方法、市場、開発中の薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場における市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートでは、7つの主要市場における現在の患者数と将来の患者数も予測しています。このレポートによると、米国は脆弱X症候群の患者数が最も多く、また、その治療市場も最大です。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなども報告されています。この報告書は、メーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタント、そして脆弱X症候群市場に何らかの利害関係を有する方、または何らかの形で同市場への参入を計画している方にとって必読の報告書です。
最近の動向
2023年9月、塩野義製薬株式会社は、米国FDAが、脆弱X症候群の治療薬として評価されている実験的薬剤であるザトミルマスト（BPN14770）に対して、小児希少疾患指定をテトラセラピューティック社に付与したと報告した。
2023年7月、Acadia Pharmaceuticals Inc.は、Neuren Pharmaceuticalsとのトロフィネチドに関する既存のライセンス契約を拡大し、北米以外の権利に加え、Neurenの研究候補NNZ-2591に対する脆弱X症候群のグローバルな権利を取得したことを明らかにした。
2023年5月、アロス・ファーマ社は、第3相試験のデザインを改善するために米国FDAと会合したことを明らかにした。この試験は、脆弱X症候群の新薬承認申請（NDA）をサポートすることを目的としている。アロス社の開発中の薬剤であるアルバークロフェンは、脆弱X症候群の分子病態を標的としており、FDA承認の第3相試験において有意な有効性を示している。
2023年2月、KGKサイエンスは、提携先のノヴァメンティス・ライフサイエンス社を皮切りに、カナダの規制薬物および規制物質取締法に基づく適用除外を確保したと発表しました。同社によると、これは、脆弱X症候群の治療薬として、サイロシビンを反復経口微量投与した場合の有効性を評価する初のフェーズIIa臨床試験研究です。
主なハイライト：
米国疾病対策センター（CDC）によると、脆弱X症候群を持つ男性の約46%、女性の約16%が自閉症も併発している。
脆弱X症候群は、女性よりも男性に多く見られる。
研究調査によると、脆弱X症候群と診断された男性は7,000人に1人、女性は11,000人に1人である。
脆弱X症候群を持つ人は、発作を起こす可能性が高く、文献では10%から40%の割合で報告されています。
複数の有病率調査に基づき、約100万人のアメリカ人が脆弱X前駆体を持っていると推定されています。
薬：
ザトオリマスタは、脆弱X症候群の治療薬として研究中の医薬品です。この薬は、サイクリックAMP（cAMP）と呼ばれるシグナル伝達分子を変化させることで作用するように設計されており、脆弱X症候群を持つ患者の神経細胞間の接続の成熟を促進する可能性があります。
ZYN002カンナビジオール（CBD）ジェルは、特許取得済みの浸透促進ジェルとして製造された、医薬品製造による初の唯一のCBDであり、現在、脆弱X症候群の子供を対象に試験が行われています。 ZYN002は、1日1回または2回の投与で、規制薬物を経皮的に投与することを目的とした、透明の浸透促進ジェルです。
アカンプロセートは、NMDA受容体阻害剤およびGABA受容体アゴニストとして機能する、臨床的に発見された革新的な薬剤です。 脆弱X症候群に関連する社会的およびコミュニケーション上の問題の核心を治療することを目的としています。 この薬は、会話、思考、社会参加、自己管理などの重要な能力をターゲットにしています。
調査対象期間
ベース年：2023年
歴史的期間：2018年～2023年
市場予測：2024年～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国における分析内容
過去の、現在の、将来の疫学シナリオ
過去の、現在の、将来の脆弱X症候群市場の実績
市場における各種治療カテゴリーの過去の、現在の、将来の実績
脆弱X症候群市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、現在の脆弱X症候群の市販薬および後期開発段階にあるパイプラインの薬剤に関する詳細な分析も提供しています。
市場にある薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及と市場実績
後期開発段階にあるパイプラインの薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
規制状況
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 脆弱X症候群 – イントロダクション
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2018年～2023年）および予測（2024年～2034年
4.4 市場概要（2018年～2023年）および予測（2024年～2034年
4.5 競合情報
5 脆弱X症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 脆弱X症候群 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.2.2 疫学予測（2024年～2034年
7.2.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.2.4 性別疫学（2018年～2034年
7.2.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.2.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.3.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.3.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.3.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.3.5 診断例（2018年～2034年）
7.3.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年
7.4.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.4.4 性別疫学（2018年～2034年
7.4.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.4.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.5.3 年齢別感染症（2018年～2034年）
7.5.4 性別感染症（2018年～2034年）
7.5.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.5.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.6 感染症シナリオ – 英国
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.6.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.6.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.6.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.7.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.7.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.7.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018-2023）
7.8.2 疫学予測（2024-2034）
7.8.3 年齢別疫学（2018-2034）
7.8.4 性別疫学（2018-2034）
7.8.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.8.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.9.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.9.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.9.5 診断例（2018年～2034年）
7.9.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
8 脆弱X症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 脆弱X症候群 – 未充足ニーズ
10 脆弱X症候群 – 治療の主要評価項目
11 脆弱X症候群 – 上市製品
11.1 トップ7市場における脆弱X症候群の上市薬剤の一覧
11.1.1 薬剤名 – 企業名
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
…
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