市場規模
7つの主要な異染性白質ジストロフィー市場は、2023年には25億米ドルに達すると予測されています。IMARC Groupは、7MMが2034年までに42 億米ドルに達すると予測しており 、2024年から2034年までの年間平均成長率（CAGR）は4.8%と予測しています。
IMARCの最新レポート「異染性白質ジストロフィー市場： 疫学、産業動向、シェア、規模、成長、機会および予測 2024年から2034年」と題されたIMARCの最新レポートで包括的に分析されています。 異染性白質ジストロフィーは、細胞、特に脊髄、脳、末梢神経に脂肪物質（脂質）が蓄積する特徴を持つまれな遺伝性（遺伝的）疾患を指します。この蓄積は、スルファチドと呼ばれる脂質の分解を助ける酵素の欠乏によって引き起こされます。症状が現れる年齢に基づいて、異染性白質ジストロフィーには成人型、若年型、晩幼児型の3つの異なるタイプがあります。 ARSA遺伝子における突然変異、まれにPSAP遺伝子における突然変異が異染性白質ジストロフィーの原因となります。各型の異染性白質ジストロフィーには、それぞれ特有の症状と進行速度があります。各型は発症年齢に基づいて分類されます。異染性白質ジストロフィーはすべて進行性です。症状は型によって異なりますが、一般的には行動や性格の問題、会話の困難、発作、歩行障害、性格の変化などがみられます。晩期乳児型異染性白質ジストロフィーでは、最初の症状が現れてから数か月以内に、ほとんどの子供が話す能力と歩行能力を失います。異染性白質ジストロフィーの診断は、遺伝学的検査と生化学的検査の両方によって行われます。遺伝学的検査では、ARSA遺伝子とPSAP遺伝子における突然変異を特定することができます。生化学的検査には、スルファターゼ酵素活性と尿中スルファチド排泄量の測定が含まれます。MRIは、患者の脳の画像を撮影し、ミエリンの有無を明らかにすることができます。異染性白質ジストロフィー患者の脳には、ミエリンが失われる典型的なパターンが見られます。
遺伝子異常の発生率の上昇と、そのような症状を治療できる効果的な薬剤への需要の高まりが、主にメトクローム・レブディストロフィー市場を牽引しています。これに加えて、メトクローム・レブディストロフィーの症状緩和を目的とした多種多様な革新的な薬剤の登場も、市場に明るい見通しをもたらしています。これらの製品は、神経損傷の予防、疾患の進行の遅延、さらなる合併症の軽減に効果的です。さらに、小児患者の早期発症型異染性白質ジストロフィーの治療における遺伝子治療の普及も市場成長を促進しています。この他にも、複数の政府機関や非政府組織（NGO）が、異染性白質ジストロフィーを含む希少疾患の症状、治療、早期診断の利点について、一般の人々の認識を高めるためのさまざまな健康教育キャンペーンを支援しています。これは、さらに大きな成長要因として作用しています。さらに、臍帯血と骨髄の両方を活用して病気の治療を行う造血幹細胞移植などの新規治療法の開発が進んでいることから、今後数年間で異染性白質ジストロフィー市場が牽引されると予想されています。
IMARC Groupの最新レポート「異染性白質ジストロフィー市場：疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測」は、米国、EU5（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス、英国）、日本における異染性白質ジストロフィー市場を徹底分析しています。本レポートは、異染性白質ジストロフィー市場の現状と将来の見通しについて詳細な理解を提供しています。これには、治療法の実施状況、市場に出回っている薬剤と開発中の薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場における市場実績、主要企業とその薬剤の市場実績などが含まれます。また、本レポートは、7つの主要市場における異染性白質ジストロフィーの現在の患者数と将来の患者数も提供しています。この報告書によると、異染性白質ジストロフィーの患者数が最も多いのは米国であり、また、異染性白質ジストロフィー治療の市場規模も最大です。さらに、現在の異染性白質ジストロフィー治療の実施状況/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなども報告されています。本レポートは、メーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタント、およびメトクローム性白質ジストロフィー市場に何らかの利害関係を有する方、または何らかの形で同市場への参入を計画している方にとって必読の内容となっております。
調査期間
基準年：2023年
歴史的期間：2018年～2023年
市場予測：2024年～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国における分析内容
歴史、現在、将来の疫学シナリオ
歴史、現在、将来の異染性白質ジストロフィー市場のパフォーマンス
異染性白質ジストロフィー市場における各種治療カテゴリーの歴史、現在、将来のパフォーマンス
異染性白質ジストロフィー市場における各種薬剤の売上
異染性白質ジストロフィー市場における償還シナリオ
市場内および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、現在の異染性白質ジストロフィー治療薬と後期開発段階にあるパイプライン薬剤についても詳細な分析を提供しています。
市場投入済み薬剤
薬剤概要
作用機序
規制当局による審査状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にあるパイプライン薬剤
薬剤概要
作用機序
規制当局による審査状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 はじめに
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場予測
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 異染性白質ジストロフィー – イントロダクション
4.1 概要
4.2 疫学（2018-2023年）および予測（2024-2034年
4.3 市場概要（2018-2023年）および予測（2024-2034年
4.4 競合情報
5 異染性白質ジストロフィー – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 異染性白質ジストロフィー – 疫学および患者数
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.2.2 疫学予測（2024年～2034年
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.3.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6 疫学シナリオ – 英国
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.8.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年）
8 異染性白質ジストロフィー – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 異染性白質ジストロフィーのガイドライン、管理、および治療
8.2 異染性白質ジストロフィーの治療アルゴリズム
9 異染性白質ジストロフィー – 未充足ニーズ
10 異染性白質ジストロフィー – 治療の主要評価項目
11 異染性白質ジストロフィー – 上市製品
11.1 トップ7市場における異染性白質ジストロフィーの上市薬一覧
11.1.1 リブメルディ（遺伝子治療薬） – Orchard Therapeutics
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場での売上
…
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